近日，首届生物医药产业创新北京论坛在北京经济技术开发区落下帷幕。在最后一个模块活动——国际生物医药创新2023亚洲大会上，来自中国、日本、韩国、新加坡等亚洲多国的医药领域嘉宾围绕监管科学和药品评审进展、亚洲地区的发展与合作等议题展开交流分享。
国家药品监督管理局药品审评中心副主任杨志敏在演讲中透露，将于今年年底启动CARE计划，这是一项“以患者为中心进行罕见疾病药物研发”的试点行动，将鼓励患者全程参与药物研发各个阶段。
如何将“以患者为中心”理念真正落地到药物研发活动中？杨志敏透露，我国正计划以罕见疾病为抓手，建立“以患者为中心的罕见疾病药物研发”框架。为此，我国计划在今年年底前启动名为“CARE计划”的试点行动，试点范围为针对罕见疾病的化学药品、治疗用生物制品、细胞和基因治疗，由研发单位报名参与，在药物研发的项目立项、临床试验启动、关键研究前、上市申请前、上市后研究等五个阶段各纳入1至2个品种，试点由患者参与研发过程。针对罕见病的试点将是“以患者为中心”进行药物研发的第一步，后续将有望向更多领域推广。
“临床上，亚洲地区人群有很多相似性，比如特定病种患病率、种族相似，基因接近等，这是进行区域性药物研发合作的基础。”韩国临床开发专业公司MediRama首席科学家黄善珍表示，可以通过监管协调、区域研究合作、行业合作，促进业内对亚洲人群的研究，加速创新药物研发，从而解决亚洲的医疗问题并改善健康结果。
强生中国研发部非肿瘤领域临床开发负责人陈清泉也认同这一说法。他表示，ICH（人用药品技术要求国际协调理事会）指南也建议药企采取全球战略进行药物开发。2017年，中国加入了ICH，这使得中国的医药企业和在中国开展的临床试验，不管在科学标准还是质量标准上，都全面与国际接轨。